藥谷企業(yè)：再鼎醫(yī)藥引進(jìn)的FcRn拮抗劑被CDE擬納入突破性治療品種
時(shí)間：2023-11-05 點(diǎn)擊：334
9月8日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，再鼎醫(yī)藥申報(bào)的efgartigimod注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療成人慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）患者。公開資料顯示，艾加莫德α（efgartigimod）是一款FcRn拮抗劑，其靜脈注射劑型已于今年6月在中國(guó)獲批，皮下注射劑型也已于今年6月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療重癥肌無(wú)力。
新生兒Fc受體（FcRn）在全身中都有廣泛表達(dá)，在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗體的降解過程中起著核心作用。已知由致病IgG抗體驅(qū)動(dòng)導(dǎo)致的自身免疫性疾病有很多，包括重癥肌無(wú)力、尋常型天皰瘡、原發(fā)免疫性血小板減少癥、慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病等。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。
艾加莫德α注射液是argenx公司開發(fā)的一款靶向FcRn的抗體片段，再鼎醫(yī)藥擁有該藥在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。作為一款FcRn拮抗劑，艾加莫德α注射液旨在減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環(huán)過程。該藥已在美國(guó)、歐洲和日本等國(guó)家和地區(qū)獲批用于成人全身型重癥肌無(wú)力治療。
今年7月，再鼎醫(yī)藥及argenx公司宣布了評(píng)估艾加莫德α皮下注射劑型用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的陽(yáng)性初步結(jié)果。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，艾加莫德α皮下注射可顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。ADHERE研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）是一種罕見的、慢性免疫介導(dǎo)性周圍神經(jīng)病，其臨床特征是四肢肌肉無(wú)力和感覺功能障礙，嚴(yán)重影響患者日常生活和工作。如果不接受治療，三分之一的CIDP患者的日常生活將不得不依靠輪椅。目前，臨床上主要使用靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換和糖皮質(zhì)激素進(jìn)行誘導(dǎo)期及維持期的治療，但二者的可及性和便捷性有限，且糖皮質(zhì)激素的副作用明顯，使得CIDP的治療有諸多未被滿足的需求，仍亟需其他更加有效及安全的替代治療方案。
據(jù)悉
ADHERE研究招募了未經(jīng)治療（≥6個(gè)月未接受活性治療）或目前正在接受免疫球蛋白或糖皮質(zhì)激素治療的成年人。該研究達(dá)到主要研究終點(diǎn)：與安慰劑相比，艾加莫德α皮下注射可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)61% ；在開放標(biāo)簽A階段，67%的患者確認(rèn)出現(xiàn)臨床改善（ECI），表明IgG自身抗體在CIDP的生物學(xué)機(jī)制中發(fā)揮著重要作用。此外，再鼎醫(yī)藥在全球ADHERE研究的大中華區(qū)部分入組了相當(dāng)數(shù)量的患者。
來源：張江藥谷
