張江藥谷企業：微知卓專注肝病治療領域，“見微知著”
時間：2023-11-05 點擊：329
當前，國內生物醫藥產業發展進入新的歷史階段，原始創新、開放融合成為新的行業關鍵詞。2023年9月25日-28日，以“創新力量·全球共享”為主題的第三屆張江生命科學國際創新峰會將在張江科學會堂拉開帷幕。值此峰會開幕之際，“張江藥谷”微信公眾號采訪了10位在張江追逐夢想、拼搏奮斗的逐夢者和新銳創業者，以期透過他們的視角，還原一個更鮮活的張江藥谷，“解鎖”中國創新藥產業的發展之道。
微知卓：潘國宇
肝衰竭治療未被滿足的臨床需求巨大，市場規模達千億元。成立于2015年10月的微知卓生物，專注于研發重癥肝臟疾病的細胞療法與再生醫學。
微知卓創始團隊來自中科院、Novartis、City of Hope等國際一流科研院所、制藥公司及臨床中心。微知卓創始人、董事長潘國宇，亦是如此。
在結束明尼蘇達大學博士后研究工作后，2007年，潘國宇選擇入職諾華制藥公司。2011年，他開啟回國之旅，并于同年入選中國科學院“百人計劃”，加入中國科學院上海藥物研究所安評中心。
“無論是在諾華，還是在微知卓，我一直從事著肝臟代謝毒性相關的工作。”談及初心，潘國宇繼續說：“微知卓成立的初衷，就是希望用我們的技術去幫助身患肝臟疾病的病人，減輕他們的病痛。”
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“我們給了肝臟病人一個全新的可能性”
肝臟疾病的最終形態跟癌癥不一樣。癌癥的很多問題是難以逆轉的，但在肝臟疾病治療方面，肝移植的方式可以使病人重獲新生。據潘國宇透露，微知卓第一個研發管線是生物人工肝，第二個是細胞移植。
2022年11月，微知卓的生物人工肝產品在國內獲批臨床試驗，用于治療乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭。
“我們相當于給了肝臟病人一個全新的可能性。”潘國宇表示，“對于肝昏迷的病人，體內毒素無法清除，體內環境惡化抑制了肝臟再生的可能性。生物人工肝的作用就是在體外提供一個支撐裝置，幫助患者改善體內環境。這樣，他們的肝臟功能有可能部分恢復，從而提高存活率”。
據介紹，該產品預計將在近期正式開展臨床研究。生物人工肝技術是從實驗室的基礎研究發展起來的源頭創新，是真正意義上的First-in-Class（原始創新）。然而，在新治療方案面世之前，微知卓面臨的挑戰也不少。
對此，潘國宇坦言：“歸根結底，微知卓的產品屬于以細胞為主的藥械組合產品。作為一款全新的產品，它面臨的挑戰包括如何維系整個生產工藝的穩定性，如何建立合適的質量控制標準以及正式進入臨床研究之后，病人的復雜性可能要多于臨床前實驗。”
由此可見，無論是在藥學方面，還是質量控制以及后期的臨床方面，微知卓都面臨著不同程度的挑戰。但采訪中，潘國宇表示，他和團隊有信心克服這些挑戰。
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強大的團隊實力，是微知卓的底氣之一
在團隊艱苦卓絕的奮斗下，通過自研摸索、請教外部專家以及與監管部門頻繁交流，微知卓“三管齊下”，最終在2017年建立了屬于自己的GMP廠房，逐漸擁有較為完整且規范的產品生產流程和質控流程。
潘國宇說：“可以非常自豪地說，至少在肝臟細胞領域，這種大規模的細胞生產跟質控，微知卓是目前做得最好的團隊之一。”
人才紅利，是產業發展的根基。創新藥研發，人才是必不可少的資源之一。“如果我們只是需要某一方面的人才，很多地方都可以滿足。但張江的獨特性在于這里有很多跨領域的綜合型人才，和豐富的產業資源。小分子、大分子靶向療法、細胞和基因治療，以及很多新穎的療法都在張江遍地開花。”談及張江，潘國宇如是說。
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從事創新藥研發工作，要常存敬畏之心
生物醫藥不是一個單線體系，而是一個工業化體系。正如潘國宇所說：“我們從事的事業不只是種一棵樹，而是打造一片森林，這是一個龐大的系統工程。工程一定是要有縱向橫向的聯系，不僅僅是在技術方面，還牽涉到整個產業甚至金融體系的支持，所以是一個非常復雜的有機體。”
在他看來，中國醫藥產業的創新趨勢是不可阻擋的。早期仿制藥的發展，為如今創新藥的蓬勃發展奠定了人才基礎乃至整個工業體系基礎。“如今，整個中國的藥物研發已經進入了從‘量變’到‘質變’的拐點階段。有了前期的大量積累，相信很快就會從形式上的仿制、概念上的仿制進入到全新的階段。”
關于微知卓的未來，潘國宇表達了他的希望：“我們會盡快把第一個產品實現產業化，第二個產品則會盡快跟進。在適應癥方面，我們首先會幫助比較嚴重的患者，然后幫助病情稍微輕一點的患者。”
創新藥的科研工作與生命密切相關。一個詞——“敬畏”早就在潘國宇的心中深深扎根。這顆敬畏之心，既是對生命的敬畏，也是對整個科學的敬畏。
話及此，潘國宇直言：“肝臟是人體內唯一具有很強再生功能的器官。如果在肝臟疾病的整個發展周期內，早期有細胞移植，中期有生物人工肝，很多病人或許不會發展到肝癌晚期，甚至不需要使用肝移植這個昂貴的終極手段。我們希望做一點小事，由小見大去地幫助患者，同時也讓家屬們得到寬慰。無論如何，從事創新藥研發工作，應該始終保持敬畏之心。對微知卓而言，我們希望大家敬業努力，勇往直前。”
見“微知卓”，臻于至善。微小的細胞，也有大作為。
